Celulele stem aduc speranţă pentru copiii cu autism

Celulele stem aduc speranţă pentru copiii cu autism

Gracie Gregory zâmbeşte. Stă în poala mamei ei, lângă sora mai mare, Ryleigh, care o laudă și spune că e „foarte drăguţă şi amabilă”. Nu a fost, însă, întotdeauna aşa. Cu doar câţiva ani în urmă, Ryleigh era speriată când sora ei îşi ieşea din fire şi începea să ţipe isteric. „Se lupta şi lovea cu picioarele”, mărturiseşte Ryleigh, menţionând că era imposibil să stai alături de ea în astfel de momente. Gracie suferă de autism, o boală cu care a fost diagnosticată la vârsta de 2 ani și care i-a afectat aproape orice aspect al vieţii.  

Dar un nou studiu aduce speranţă pentru familia Gregory şi altele asemănătoare. Gracie a fost unul dintre cei 25 de copii care au participat la studiul clinic realizat de Universitatea Duke din Durham, North Carolina (NCT02176317: ”Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Children With Autism Spectrum Disorder- ASD”), primul de acest fel.

Cercetătorii voiau să afle dacă terapia cu sânge din propriul cordon ombilical, care conţine celule stem, ar putea ajuta la tratarea autismului. Rezultatele s-au dovedit impresionante: la mai mult de două treimi dintre copii au apărut îmbunătăţiri. Se pregăteşte și un al doilea studiu clinic, la scală mai largă, în urma căreia cercetătorii speră să rezulte un tratament pe termen lung pentru autism.

Scepticii ne previn, însă, că sunt încă prea multe întrebări fără răspuns pentru a ne putea entuziasma, lucru recunoscut chiar și de cercetătorii de la Universitatea Duke. Primul studiu clinic, publicat în jurnalul „Stem Cells Translational Medicine”, a evaluat siguranța tratamentului. Atât doctorii, cât şi familiile pacienţilor au ştiut de administrarea tratamentului.

Pentru familia Gregory, însă, schimbarea fetiței lor a fost una extraordinară.

În timpul sesiunilor de terapie pentru autism, Gracie dădea din picioare, țipa și își lovea terapeutul. Până şi spălatul pe dinţi sau pieptănatul o puteau stârni. Avea atunci 5 ani, iar părinţii spun că boala îi afecta aproximativ 75% din rutina zilnică. După participarea la studiu, acest procentaj dramatic a scăzut la aproape 10%. Pe o scară de la 1 la 10, rezultatele fetei se situează între 8 și 9, atât de mare este schimbarea. Gracie a început chiar să meargă la o şcoală cu program normal, unde progresează surprinzător.

Sunt schimbările prin care trece Gracie explicate prin faptul că terapia celulară cu sânge de cordon i-a stimulat creierul? Sunt doar rezultatul maturizării? Sau poate părinţii erau determinaţi la nivel subconştient să-i îmbunătăţească rezultatele? Acestea sunt întrebări pe care familia Gregory încă şi le pune. Cu toate acestea, transformarea fiicei lor pare să fi început la aproximativ 6 luni după transfuzia din luna ianuarie 2015, iar de atunci a fost continuă.

„Nu spunem că s-a vindecat. Se mai pot observa încă unele mici reacții specifice”, spune tatăl ei, Wade Gregory. „Dar a împins-o să facă lucruri pe care în mod normal nu le-ar fi făcut”. Mama ei adaugă: „E  mai bine, suntem recunoscători pentru asta – fie că se datorează celulelor stem sau nu.”

Miliarde de celule

Dr. Joanne Kurtzberg se mândrește cu tancurile de stocare  aflate în Banca decelule stem din cadrul Centrului Medical al Universităţii Duke. Fiecare dintre acestea poate stoca până la 3.640 unităţi de sânge de cordon la minus 196 de grade Celsius. Dr. Kurtzberg conduce Programul ”Robertson Clinical and Translational Cell Therapy” și colaborează cu Dr. Geraldine Dawson, directorul Centrului Duke pentru Autism. „Eram foarte interesată să colaborez cu oamenii de la Duke, care oferă abordări medicale menite să îmbunătăţească neuroplasticitatea”, spune Dawson.

În ultimele două decenii, dr. Kurtzberg a văzut multe cazuri de copii cu tulburări metabolice ereditare care au fost trataţi cu sânge de cordon după ce făcuseră chimioterapie. „Am reuşit să demonstrăm că la o parte din aceste boli, medicina regenerativă îi poate salva de la moarte şi le poate îmbunătăţi rezultatele neurologice”, spune ea. Apoi, laboratorul ei a început să trateze în cadrul unor studii clinice copii cu paralizie cerebrală, ai căror părinţi au stocat sânge de cordon. Și a văzut din nou rezultate pozitive. Unii dintre acești copii aveau și simptome specifice spectrului autist, acestea scăzând în intensitate. Apoi s-a gândit: dacă ar testa sângele de cordon special pentru autism?

Studiul clinic care a evaluat siguranța terapiei cu celule stem din sângele de cordon pentru autism a început în urmă cu aproximativ un an şi jumătate. Nu doar că sângele de cordon s-a dovedit sigur, dar 70% din cei 25 de copii, cu vârste între 2 şi 6 ani, și-au îmbunătățit comportamentul, din descrierile părinților și monitorizările cercetătorilor de la Duke. Copiii au venit la Universitatea Duke de trei ori pe parcursul unui an. Au fost supuşi unor evaluări, RMN-uri şi EEG-uri pentru a le urmări activitatea cerebrala. La prima vizită, copiii au primit transfuzia de sânge de cordon şi au fost evaluați. Fiecare  copil a primit de la 1 până la 2 miliarde de celule, în cadrul terapiei. După 6 luni și apoi după 1 an, copiii au revenit pentru mai multe teste şi observaţii.

„Unii copii, care nu prea puteau vorbi, şi-au îmbunătăţit mult vocabularul şi discursul funcţional”, spune Kurtzberg. „Mulţi copii au reuşit să se joace şi să comunice la un nivel la  care nu erau capabili înainte”. Dawson adaugă: „Studiul a fost încurajator. Am văzut rezultate pozitive. Cu toate acestea, nu am avut un grup de comparaţie, care este foarte important în încercarea de a determina dacă un tratament este sau nu eficient”.

Al doilea studiu clinic își propune să demonstreze eficacitatea sângelui de cordon ombilical în tratarea  autismului, pentru 165 de copii cu autism, cu vârste între 2 şi 8 ani. Studiul este supravegheat de FDA.

Copiii aflaţi la prima vizită vor primi o transfuzie de sânge de cordon (al lor sau provenit de la un donator) sau un placebo. De asemenea,vor fi evaluați și monitorizați. La cea de-a doua vizită, şase luni mai târziu, copiii vor primi o a doua transfuzie cu un compus pe care nu l-au primit prima dată, după care vor fi supuşi unor teste suplimentare. Ordinea transfuziilor nu este cunoscută. Cercetătorii îi monitorizează apoi în următorul an pentru a observa orice îmbunătăţire de comportament.

„Dacă putem demonstra că administrarea de sânge de cordon este mai eficientă pentru îmbunătăţirea comportamentului social decât placebo, atunci e revoluţionar”, spune Dawson.

Optimism cu precauție

Dr. Kurtzberg are o ipoteză despre ce se  întâmplă: anumite celule implicate în imunitate din sângele de cordon trec bariera hemato-encefalică și acționează asupra conexiunilor cerebrale asociate autismului și diminuează procesele inflamatorii de la nivel cerebral. „Sunt mai încrezătoare acum datorită studiului nostru pe paralizie cerebrală, care l-a precedat pe acesta şi care a adus beneficii”, spune dr. Kurtzberg.

Dr. Arnold R. Kriegstein, directorul centrului de celule stem de la Universitatea din California, San Francisco, speră că vom avea un tratament inovator pentru copiii cu autism, dar spune că mai sunt multe de aflat până când acest lucru să devină realitate. „Trebuie să fim foarte atenţi atunci când interpretăm rezultatele”, spune el. ”Mai mulţi factori ar fi putut da rezultatul îmbunătăţit din primul studiu: copiii în plină dezvoltare ar fi putut deprinde anumite aptitudini datorită simplei maturizări, posibil sporite de terapia ocupaţională, iar părinţii lor s-ar fi putut concentra mai mult pe rezultatele pozitive”, adaugă el.

Thomas Frazier II, de la grupul de susținere ”Autism Speaks”, susține că rezultatele studiului iniţial sunt încurajatoare, dar că este necesară mai multă muncă înainte ca pacienții să se poată entuziasma. „Este prea devreme să ne umplem de speranţă. Prea devreme să ne schimbăm comportamentul” , spune el.

”Am uitat cât de rău era..”

Un băiat de 8 ani care suferă de autism stă la masă într-o cameră a Centrului pentru Autism de la Duke. Michelle Green, specialist în cercetare clinică, priveşte din spatele unei oglinzi duble. Două camere video transmit date computerelor de monitorizare, permiţându-i să-i analizeze comportamentul din surse suplimentare. Dr. Lauren Franz, clinician, lucrează în cameră cu băiatul:

„Ce fel de lucruri te fac să te simţi ameninţat sau anxios ?” întreabă ea. „Atunci când termin un test”, spune băiatul. „Cum te simți atunci când eşti înspăimântat sau anxios?”. „Destul de ciudat”, i se răspunde.

Băiatul participă la al doilea studiu clinic şi s-a întors pentru evaluările de şase luni şi a doua transfuzie. Cercetătorii nu ştiu ce primit prima dată- sânge de cordon sau placebo, însă urmăresc, înregistrează şi monitorizează toate detaliile. Deşi pare o conversaţie inofensivă, cercetătorii vor compara rezultatele cu cele de la prima vizită.

În casa familiei Gregory din Florida, părinţii lui Gracie îşi amintesc când a parcurs şi ea aceleaşi teste. Cea mai bună investiţie pe care au făcut-o vreodată, a fost suma cheltuită pe stocarea sângelui ei de cordon. La momentul respectiv, fusese doar o precauţie. Ei cunosc disperarea familiilor care cresc un copil cu autism. Recent, s-au uitat la filmuleţe vechi cu Gracie cântând incoerent, cu ea acoperindu-şi urechile când îi cântau „La mulţi ani ” la cea de-a treia aniversare. „Am uitat cât era de rău”, spune mama ei.

Ei speră că studiile curente vor duce la succese asemănătoare cu al lor și vor genera un tratament inovator pentru copiii autişti de peste tot.

Sursa: ”Stem cells offer hope for autism”

http://edition.cnn.com/2017/04/05/health/autism-cord-blood-stem-cells-duke-study/index.html