Mergi la conţinutul principal

Eşti aici

Primul copil roman cu autism care va beneficia de terapie cu propriile celule stem din sangele cordonului ombilical

Proba a fost eliberata de catre REGINA MARIA Banca Centrala de Celule Stem

Bucuresti, 5 iunie 2018. Reteaua de sanatate REGINA MARIA anunta demersul Bancii Centrale de Celule Stem pentru eliberarea si utilizarea in SUA a unei probe de celule stem recoltate din cordonul ombilical. Pentru prima data un copil din Romania, diagnosticat cu tulburari de spectru autist, urmeaza sa fie tratat cu propriile celule stem din sangele cordonului ombilical. Terapia va avea loc la Duke University Medical Center (SUA), unul dintre cele mai cunoscute centre la nivel international, cu experienta de zeci de ani in transplant si in medicina regenerativa.

Proba a fost stocata timp de patru ani la REGINA MARIA - Banca Centrala de Celule Stem. In septembrie 2017, aflati in cautare continua de optiuni moderne de tratament, parintii unui copil diagnosticat cu autism au contactat Banca Centrala de Celule Stem in vederea gasirii unei solutii. Acesta a fost momentul in care familia a aflat de la reprezentantii bancii despre tratamentele, rezultatele si articolele stiintifice realizate in cadrul unor studii clinice aflate in derulare la Duke University Medical Center.

„Familia si-a dorit foarte mult sa faca parte din acest program, iar in 2017 a luat decizia de a realiza terapia autologa (sau terapie cu celule proprii) la acest centru medical renumit pentru premierele medicale si succesul inregistrat pe parcursul a zeci de ani. Tot in 2017 au inceput demersurile realizate alaturi de Banca Centrala de Celule Stem pentru parcurgerea tuturor etapelor dintr-un proces complex, din care trimiterea probei era doar varful aisbergului. Trimiterea probei este ultimul pas dintr-un proces ce vizeaza nu doar selectia foarte riguroasa a candidatilor eligibili pentru tratament, ci si a unitatilor de celule stem care se califica pentru astfel de terapii celulare. Am fost si suntem alaturi de membrii familiei si vom face in continuare toate demersurile necesare pentru a-i spijini.”, povesteste Dr. Tudor Panu, Directorul Bancii Centrale ce Celule Stem.

Unda verde pentru transplant

Banca Centrala Celule Stem a inceput prin a trimite documentatia legata de parametrii de calitate ai unitatii de sange din cordonul ombilical. Datele au inclus parametrii evaluati la momentul stocarii, precum: viabilitatea inainte de congelare, numarul total de celule nucleate, numarul de celule stem, testele de sterilitate, markerii infectiosi materni. In urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a acceptat ca baietelul sa intre in procesul de selectie pentru terapie, moment extrem de fericit, ce a readus speranta familiei.  

Nu as putea exprima in cuvinte bucuria pe care am avut-o in momentul in care am aflat ca am fost acceptati in programul de selectie in vederea tratamentului. Chiar daca ne asteptau multi pasi inainte, am stiut ca toate eforturile noastre vor da roade. Simteam ca urma sa primim confirmare pentru parametrii probei stocate in Romania, stiam ca tot ce urmeaza este doar un demers logistic catre o noua speranta pentru baietelul nostru. Le dorim si altor parinti cu copii care sufera de autism sa aiba speranta si curaj pentru aceste tipuri de terapii pentru ca sunt sanse foarte mari sa apara si rezultatele.”, spune tatal copilului.

A urmat un proces complex: confirmarea compatibilitatii dintre unitatea stocata si copil (teste HLA), evaluarea starii de sanatate a copilului (chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluarilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video si fotografii ale baietelului).

Copilul a fost acceptat pentru a fi tratat in cadrul studiului clinic aprobat de catre FDA (Food and Drug Administration, autoritate competenta in SUA) „Expanded Access Protocol - Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”, NCT03327467. In acest studiu pot participa copii care au afectiuni neurologice si au disponbila o unitate de celule stem din propriul sange de cordon ombilical sau de la un frate compatibil.

Transport specializat la temperaturi de -190˚C

Odata indeplinite toate criteriile, Duke University Medical Center a solicitat unitatea, iar REGINA MARIA Banca Centrala de Celule Stem, cu acordul parintilor, a intreprins toate demersurile pentru transportul probei in conditii optime catre centrul medical: obtinerea autorizatiei de export de la Agentia Nationala de Transplant si organizarea propriu-zisa a transportului cu o companie specializata in transport international in conditii de criogenie.    

Transportul probei a fost realizat la inceputul lunii martie 2018, banca optand pentru cel mai modern recipient, un smart shipper de ultima generatie (care isi mentine temperatura de -190˚C timp 21 de zile) dotat cu sistem de monitorizare care permite in orice moment verificarea in cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container si a pozitiei containerului (inclusiv pe perioada zborului).

Despre terapia propriu-zisa si perspectivele ei

Odata ajunsa, unitatea de celule stem a fost stocata la banca detinuta de Duke University Medical Center, iar un esantion din ea a fost testat pentru confirmarea parametrilor de calitate (viabilitate si unitati formatoare de colonii, retestare HLA).

Terapia cu celule stem va fi realizata peste aproximativ doua luni de catre o echipa cu experienta vasta atat in medicina regenerativa, cat si in transplant, coordonata de catre Dr. Joanne Kurtzberg, care conduce Programul ”Robertson Clinical and Translational Cell Therapy” si Programul de Transplant medular pediatric din cadrul Duke University Medical Center si este totodata presedinta a Cord Blood Association. Din echipa de medici fac parte si Dr. Geraldine Dawson - directorul Duke Center for Autism and Brain Development si Dr. Jessica Sun - oncolog hematolog pediatru, autor al multor articole stiintifice.  

Echipa multidisciplinara de la Duke University Medical Center a publicat anul trecut articolul stiintific aferent  experientei in autism “Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase”, concluziile articolului fiind ca terapia cu celule stem din propriul sange de cordon ombilical este sigura si la mai mult de doua treimi dintre copii au aparut imbunatatiri in urma tratamentului. Aceste rezultate aduc speranta familiilor care au copii diagnosticati cu autism.

Afla mai multe despre celule stem