Mergi la conţinutul principal

Eşti aici

Inca un copil roman cu autism va beneficia de terapie cu celule stem

Bucuresti, 29 martie 2019.

Inca un copil din Romania, diagnosticat cu tulburari de spectru autist, va primi un transplant de celule stem, de data aceasta recoltate din sangele cordonului ombilical al fratelui sau.

Familia pleaca astazi catre Statele Unite ale Americii, la prestigioasa Duke University.

Reteaua de sanatate REGINA MARIA anunta demersul Bancii Centrale de Celule Stem pentru eliberarea si utilizarea in SUA a unei noi probe de celule stem.  

Rezultatele testelor de histocompatibilitate HLA realizate celor doi frati au stabilit compatibilitatea acestora si au confirmat eligibilitatea pentru terapie. Transplantul de celule stem va avea loc la prestigiosul Duke University Medical Center (SUA), cu experienta de zeci de ani in transplant si in medicina regenerativa, in cadrul unui studiu clinic. In acest studiu pot participa copii care au afectiuni neurologice si au disponbila o unitate de celule stem provenita din propriul sange de cordon ombilical sau de la un frate compatibil.

Cei doi frati, in varsta de 6, respectiv 4 ani, s-au nascut la maternitatea REGINA MARIA din Brasov. Daca la prima nastere, parintii nu au optat pentru recoltarea de celule stem, in cazul fratelui mai mic au ales pachetul de recoltare si stocare de celule stem oferit de REGINA MARIA - Banca Centrala de Celule Stem. La un an de la nasterea mezinului, fratele cel mare a fost diagnosticat cu autism si a inceput terapia ABA intr-un centru specializat din Brasov.

„Dupa cazul de anul trecut, in care un copil roman a realizat terapia autologa (sau terapia cu celule stem proprii), familia baietelului de 6 ani si-a dorit foarte mult sa faca parte din acelasi program. Noi am fost alaturi de ei inca de la demararea procedurii de aprobare pentru transplant si vom continua sa ii spijinim si sa monitorizam evolutia acestui caz pe termen lung. Prin acceptarea probei de celule stem de catre Duke University Medical Center, primim o noua confirmare a calitatii probelor stocate la REGINA MARIA – Banca Centrala de Celule Stem, si totodata speranta ca numarul pacientilor care vor accesa aceste terapii va creste in urmatoarea perioada.”, a declarat Dr. Tudor Panu, Directorul Bancii Centrale de Celule Stem din REGINA MARIA.

Confirmarea compatibilitatii dintre frati si aprobarea transplantului

REGINA MARIA – Banca Centrala de Celule Stem a inceput demersurile pentru inscrierea copilului in program trimitanddocumentatia legata de parametrii de calitate ai unitatii de sange din cordonul ombilical. Datele au inclus indicatorii evaluati la momentul stocarii, precum: viabilitatea inainte de congelare, numarul total de celule nucleate, numarul de celule stem, testele bacteriologice, markerii infectiosi materni. In urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a confirmat ca pacientul poate intra in procesul de selectie pentru terapie, ceea ce a readus speranta familiei.

“Chiar daca am pornit pe acest drum constienti ca va fi unul dificil, toate eforturile s-au dovedit a fi rasplatite. Baietelul nostru a fost acceptat in programul de selectie in vederea tratamentului mai repede decat ne asteptam, iar acest fapt ne-a bucurat si ne-a dat un plus de incredere. Imi doresc ca din ce in ce mai multi parinti cu copii care sufera de autism sa afle despre aceste tipuri de terapii si sa nu isi piarda speranta, pentru ca sunt sanse  mari ca in urma acestora sa apara rezultate vizibile.”, a declarat tatal copilului.

Dupa confirmarea compatibilitatii dintre cei doi frati, a urmat un proces complex de evaluare a starii de sanatate a copilului: chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluarilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video si fotografii ale baietelului.

Transportul probei de celule stem

Dupa ce au fost indeplinite toate criteriile, Duke University Medical Center a solicitat unitatea, iar REGINA MARIA - Banca Centrala de Celule Stem, cu acordul parintilor, a intreprins toate demersurile pentru transportul probei in conditii optime catre centrul medical: obtinerea autorizatiei de export de la Agentia Nationala de Transplant si organizarea propriu-zisa a transportului cu o companie specializata in transport international in conditii de criogenie.    

Pentru transportul probei, banca a utilizat cel mai modern recipient, un smart shipper de ultima generatie (care isi mentine temperatura de -190˚C timp de 21 de zile). In dotarea acestui recipient intra un sistem de monitorizare ce permite in orice moment verificarea in cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container si a pozitiei containerului (inclusiv pe perioada zborului).

Odata ajunsa la Duke University Medical Center, unitatea de celule stem a fost stocata la banca detinuta de ei, iar un esantion atasat de ea a fost testat pentru confirmarea parametrilor de calitate (viabilitate, unitati formatoare de colonii, retestare HLA).

Despre Duke University Medical Center

Echipele multidisciplinare de la Duke University Medical Center au o experienta bogata, atat in transplantul, cat si in terapiile cu celule stem din sangele cordonului ombilical. In 1993 au efectuat primul transplant alogen in care s-a utilizat sange din cordonul ombilical al unui donator neinrudit. De-a lungul timpului, au realizat multe studii clinice in care au tratat copii cu afectiuni neurologice, inclusiv paralizie cerebrala, encefalopatie hipoxic ischemica si tulburari de spectru autist.

 In 2017 au publicat articolul stiintific aferent experientei in autism “Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase”, concluziile articolului fiind ca terapia cu celule stem din propriul sange de cordon ombilical este sigura si la mai mult de doua treimi dintre copii au aparut imbunatatiri in urma tratamentului. Aceste rezultate aduc speranta familiilor care au copii diagnosticati cu autism.