In Fotografie: Geraldine Dawson, PhD, and Dr. Joanne Kurtzberg, MD.
Foto: Jared Lazarus
Fotografie publicata de catre: Duke Medicine News and Communications
Cel mai nou studiu clinic care va explora potentialul terapeutic al sangelui de cordon ombilical are in prim plan autismul si a fost lansat in luna iunie. Este un pas extrem de important pentru medicina moderna, tinand cont ca autismul este o tulburare frecventa in randul populatiei, la nivel mondial. In ultimii ani, numarul de copii cu autism a crescut, fara a se putea identifica un motiv concret. In urma cu cateva luni, autoritatile americane (CDC) au actualizat cifrele privind prevalenta bolii in randul copiilor: aceasta a crescut de la 1 la 88 la 1 la 68 pentru copiii de opt ani, iar printre baieti, prevalenta este de 1 la 42.
Practic, conform datelor statistice, fiecare dintre noi ar putea avea in cercul de cunostinte pe cineva cu autism. Daca celulele stem din sangele de cordon ombilical se vor dovedi benefice in tratarea autismului, stocarea de celule stem va deveni o practica uzuala.
In acest moment insa, cercetarile sunt abia in faza de inceput. Noul studiu clinic va testa siguranta si eficacitatea terapiei autologe cu sange de cordon ombilical in tratarea autismului, pe un esantion reprezentat de 20 de copii cu varsta cuprinsa intre 2 si 6 ani. Acest studiu este accesibil pentru orice copil din lume, care are unitate de celule stem din sange de cordon stocata intr-o banca si indeplineste criteriile de eligibilitate pentru studiu. Nu exista grup de control in acest studiu, fiecare copil va beneficia de terapie cu celule stem si va fi evaluat la 6, respectiv 12 luni. Primii copii care intra in tratament au fost pe o lista de asteptare, deci noii aplicanti vor trebui sa astepte pentru urmatorul studiu clinic pe autism.
Studiul se deruleaza in cadrul Duke Medical Center din Durham, Carolina de Nord, SUA. Fondurile pentru studiu au fost acordate Programului de Terapie Translationala Duke Robertson Cell, sub coordonarea Dr. Joanne Kurtzberg. Din echipa de coordonare face parte si Dr. Geraldine Dawson, directorul Centrului pentru Autism si Dezvoltare Cerebrala de la Duke. Ideea ca celulele stem din sangele de cordon ombilical ar putea fi utilizate in tratarea autismului a survenit ca o consecinta fireasca a cercetarilor extinse derulate in cadrul Duke Medical Center, pentru tratarea paraliziei cerebrale si encefalopatiei hipoxice. Grupul de cercetatori coordonat de Dr. Kurtzberg a tratat sute de copii cu boli neurologice dobandite (PMC3816574,NCT01147653) descoperind ca sangele pacientilor din cordonul ombilical “ar diminua impactul clinic si radiografic al leziunilor creierului cauzate de hipoxie sau atac cerebral, la animale sau al celor cauzate de encefalopatie hipoxica ischemica, la copii. De asemenea, a fost relevat faptul ca celulele stem din sangele de cordon se grefeaza si se diferentiaza in creier, facilitand refacerea neuronala cerebrala la modele animale si la copii…”(NCT02176317)
In preambulul studiului se mentioneaza: “In acest studiu, investigatorii pornesc de la ipoteza ca administrarea celulelor proprii din sangele de cordon poate oferi atat protectie/ reparare neuronala, cat si reducerea inflamatiei asociate cu aceasta tulburare de spectru autist.”
Tulburarea de spectru autist (TSD) este similara cu paralizia cerebrala in ceea ce priveste disfunctiile de neurodezvoltare instalate la inceputul vietii. In prezent, tratamentele biomedicale utilizate pentru pacientii cu TSD sunt de suport, si nu curative.
Cu toate acestea, este o diferenta semnificativa intre tratarea paraliziei cerebrale si cea a TSD. Paralizia cerebrala este adesea diagnosticata in primul an de viata, copilul prezentand probleme motorii si de tonus muscular (rigiditate sau spasticitate). Diagnosticul TSD necesita testarea limbajului si a comportamentului social, asadar nu se poate depista mai devreme de intervalul de varsta doi – trei ani.
Inainte de 2013, eticheta “autism” acoperea o multitudine de conditii cu coduri separate de diagnostic, precum sindromul Asperger si Tulburarea Pervaziva de Dezvoltare (PDD). Editia a 5-a a Manualului de Diagnostic si Statistica a Tulburarilor Mentale a renuntat la codurile separate si a plasat toate tulburarile de tip autism intr-un spectru cu un singur cod.
Diagnosticul tulburarii de spectru autist (TSD) se bazeaza pe identificarea deficientelor de socializare si comportamente repetitive. Se spune ca "daca ai intalnit o persoana cu autism, atunci ai cunoscut o singura persoana cu autism”, pentru ca fiecare caz este unic. Cercetarile au aratat ca noile criteriii ale manualului de diagnostic, editia a 5-a, cuprind o varietate larga de cazuri de autism.
Noile studii clinice din SUA necesita fonduri mari. Initial, studiul clinic pentru tratarea autismului a primit un grant de doi ani de la o banca americana privata de celule stem, parte a companiei PerkinElmer, accesul in studiu nefiind restrictionat pentru cei care au stocat celule stem in alte banci.
Duke este centrul ideal pentru cercetarea terapiilor cu celule stem, pentru ca beneficiaza de competentele combinate ale Dr. Kurtzberg si Dr. Dawson. Dr. Kurtzberg este foarte cunoscuta ca pionier al terapiilor cu sange de cordon ombilical. Dr. Dawson a fost recrutata de Duke in august 2013 dupa ce a fondat Centrul pentru Autism al Universitatii din Washington. Dr. Dawson a elaborat multe din testele care vor fi utilizate pentru a evalua eficacitatea celulelor stem din sangele de cordon in tratarea autismului. Studiul clinic va evalua nu doar daca terapia va schimba comportamentul copiilor cu autism, ci si daca vor surveni schimbari in activitatea cerebrala.
Studiul clinic care utilizeaza sange de cordon ombilical este un prim pas in cadrul planurilor pe termen lung din cadrul Duke, pentru terapii celulare. Urmatorul pas este derularea unui trial pentru tratarea disfunctiilor neurologice dobandite, cu ajutorul sangelui de cordon donat. Tranzitia spre tratamentul cu celule stem donate va face terapia accesibila pentru si mai multi pacienti, care nu au avut posibilitatea de a stoca sange de cordon. Un scop al programului de la Duke este ca FDA (autoritatea nationala de reglementare din SUA) sa aprobe unitatile de celule stem ca produs patentat in tratarea acestor boli.
In primavara anului 2014, Fundatia Marcus a anuntat ca se angajeaza sa doneze 15 milioane dolari pentru a sustine cercetarile de la Duke asupra eficientei tratamentului cu sange de cordon ombilical. Sponsorizarea generoasa va acoperi primii doi ani din cei cinci planificati ai programului de cercetare care va costa, in total, aproximativ 41 de milioane dolari. Dr. Kurtzberg si Dr. Dawson au elaborat o serie de studii clinice aditionale care aprofundeaza explorarea utilizarii autologe a sangelui de cordon ombilical, in tratarea autismului si a utilizarii sangelui de cordon donat, in tratarea afectiunilor neurologice dobandite. Programul planuieste tratarea a 390 de copii si adulti cu autism, 100 de copii cu paralizie cerebrala si 90 de adulti care au suferit un atac cerebral.
Impactul acestui studiu va fi major. In prezent, in SUA sunt in jur de 2 milioane de persoane cu tulburari de spectru autist, 764.000 de copii si tineri cu paralizie cerebrala, iar atacul cerebral ucide in jur de 130.000 de persoane pe an.
Fondata de Bernie Marcus, Fundatia Marcus are o istorie prestigioasa in sprijinirea cercetarii autismului. Fundatia a fost inspirata de memoria lui Mark S. Niziak Jr. (“Marcus”), care a decedat la varsta de cinci ani din cauza unei tumori cerebrale. Fundatia a deschis Centrul Marcus pentru Autism in Atlanta, in 1991, si a donat fonduri pentru organizatia Autism Speaks in 2005.
In comunicatul de presa lansat de Duke, Dr. Kurtzberg spunea: “Intregul program are un potential enorm… Autismul, atacul cerebral si paralizia cerebrala sunt conditii neurologice care afecteaza fiziologia si calitatea vietii la copii si adulti. Daca putem aduce imbunatatiri, impactul va fi urias in plan personal si social. (n.t. pentru pacienti)”
Nota:
”Acest articol a fost realizat pe baza comunicatelor de presa remise de catre Duke Medical Center, PerkinElmer si Marcus Foundation, dar si pe baza informatiilor despre acest subiect, disponibile pe Internet. Tema articolului este apropiata familiei mele, avand doua rude de gradul I afectate de tulburarea de spectru autist. – Frances Verter, PhD, fondatorul Fundatiei „Parent`s Guide to Cord Blood.”
Surse: